новости

Эндже Валиахметова: “Диагностированный рак у ребенка — не приговор”

По оценке ВОЗ, раз в год рак диагностируют у наиболее 400 тыщ деток. Но сейчас этот диагноз (медицинское заключение об имеющемся заболевании) не стал быть приговором благодаря высококвалифицированным докторам, которые находят всё новейшие методы борьбы с эти болезнью. Эндже Валиахметова — педиатр, детский врач-нейроонколог, кандидат мед наук, участник клинических исследовательских работ в сфере детской нейроонкологии, создатель наиболее чем 30 научных работ, поведала, какие на нынешний денек есть способы исцеления и как она сама раз в день борется за жизни сотки деток и подростков.

— Эндже, онкология — одна из самых сложных областей медицины. Почему вы пошли по этому пути и как избрали профессию? 

— На мой выбор воздействовало несколько причин. В школе мне нравились четкие науки. В 9 классе я верно сообразила, что желаю быть конкретно доктором. Во-1-х, мне в принципе хотелось помогать людям, а во-2-х, моему младшему брату в детстве был выставлен диагноз (медицинское заключение об имеющемся заболевании) секретирующей герминативно-клеточной опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью) мозга. И докторы его вылечили! Это вдохновило меня и придало убежденности в том, что злокачественные опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью) можно одолеть. Конкретно тогда я решила поступить в мед институт и подала документы в Башкирский муниципальный институт на 2 факультета: целебный и медико-профилактический. Прошла на оба, но избрала 1-ый.

— Детский рак — издавна обсуждаемое явление. Раз в год в мире болезнь уносит жизни наиболее 100 000 деток. Почему вы решили работать с данной для нас группой нездоровых?  

— Как я уже произнесла, я практически сходу сообразила, что желаю заниматься исцелением злокачественных новообразований. С 3 курса заходила в научный кружок по онкологии и оперативной хирургии, опубликовала несколько статей, в том числе статью про эволюцию исцеления лимфомы Ходжкина. В институте у меня была проблема, какую же специальность избрать: онкологию либо гематологию. Сложность выбора заключалась в том, что для того чтоб стать онкологом, необходимо было поступать в интернатуру по онкологии, а для того, чтоб стать гематологом, в то время необходимо было окончить интернатуру по терапии (терапия — процесс, для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания) и пройти профессиональную переподготовку по гематологии. В один денек моя знакомая, которая проходила интернатуру по детской хирургии, произнесла, что в РДКБ в отделении детской онкологии не хватает профессионалов, и позвала меня с собой. Я сходила и сообразила, что желаю работать с детками.

— Рак именуют чумой XXI века. Что является предпосылкой заболевания (нарушения нормальной жизнедеятельности, работоспособности), каким образом оно возникает у деток, и стоит считать болезнь приговором — ведь даже опосля ремиссии может появиться рецидив?

— В базе всех онкологических болезней лежат генетические конфигурации. Злокачественные новообразования — это патология генома клеточки. Самую огромную роль играют спорадические, другими словами ненаследственные генетические мутации, которые появляются в главном под действием причин наружной среды, они составляют до 70 % обстоятельств появления детских опухолей. Есть семейные формы заболевания (нарушения нормальной жизнедеятельности, работоспособности) — до 20 % случаев. При всем этом варианте генетические предпосылки появления заболевания (нарушения нормальной жизнедеятельности, работоспособности) могут быть как прирожденными, так и обусловленными факторами наружной среды. И в конце концов, наследные, передающиеся по наследию мутации, предрасполагающие к развитию онкологических болезней, они составляют около 10 % всех опухолей у деток. Но диагностированный рак у малыша — не приговор. Благодаря развитию современной медицины, способов диагностики и исцеления до 80 % деток, заболевших онкологией, можно не только лишь спасти, да и достигнуть у их стойкой ремиссии длиной в годы и 10-ки лет.

— К слову, о способах исцеления. Вы были первым доктором в стране, кто стал назначать клиентам с глиомами зрительного пути таргетные препараты. Что же все-таки это такое, и какие результаты на сей день имеются?

— Таргетные препараты — это лекарства, которые действуют не только лишь на саму опухоль (патологический процесс, представленный новообразованной тканью), да и на отдельные метастазы. Другими словами заблокируют специфическую молекулу, ставшую предпосылкой развития опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью). В 2015 году учёные узнали, что одним из драйверных устройств в образовании доброкачественных глиом является образование химерного гена BRAF-KIAA1549, иным механизмом приводящим к развитию опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью) является наличие мутации V600E в гене BRAF. Продукт экспрессии химерного гена BRAF-KIAA1549 — специфичный белок, принимающий роль во внутриклеточном сигнальном пути RAS-RAF-MEK-ERK-определенном каскаде реакций с ролью огромного количества разных белков. Был сотворен ингибитор, иными словами блокировщик 1-го из их, а конкретно МЕК. Ген BRAF является компонентом MAPK-сигнального пути. Подавляющее большая часть мутаций в гене BRAF обеспечивает конституциональную активацию киназы таковым образом, что ее активность увеличивается в несколько сотен раз по сопоставлению с нормой. Терапевтическая роль BRAF-ингибиторов была установлена лишь в опухолевых клеточках c наличием мутаций в гене BRAF V600. Когда в 2016 году была размещена 1-ая статья о успешном применении МЕК-ингибитора траметиниба у малыша с доброкачественной глиомой зрительного пути, мы с сотрудниками сообразили, что должны испытать этот метод, потому что пациентов с глиомами низкой степени злокачественности весьма много. Также уже были публикации о успешном применении BRAF ингибиторов у деток. Естественно, они могут длительно жить с сиим диагнозом, но высока возможность многократных прогрессий в течение жизни. Применение препаратов может посодействовать расширить терапевтические способности, повысить выживаемость без прогрессирования заболевания (нарушения нормальной жизнедеятельности, работоспособности), сохранить неврологические (неврология — раздел медицины, занимающийся вопросами возникновения заболеваний центральной и периферической нервной системы) и зрительные функции.

Экспериментальная группа в государственном мед исследовательском центре детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачёва провела в 2018 году 1-ые в нашей стране молекулярно-генетические анализы на поиск химерного транскрипта BRAF-KIAA1549 у пациентов с глиомами зрительного пути. По результатам этих  исследовательских работ и опосля бессчетных консилиумов  я вправду первой в стране начала назначать клиентам с глиомами зрительного пути таргетные препараты. Поначалу лекарства назначались клиентам с продолженным ростом, потом сделалось понятно, что таргетные препараты необходимы не только лишь при прогрессировании заболевания (нарушения нормальной жизнедеятельности, работоспособности), да и в самом начале исцеления. Это дает наиболее высочайшие шансы на бессобытийную выживаемость как для пациетов со злокачествеными глиомами, так и для пациентов с доброкачественными глиомами.

— Используя эту терапию (терапия — процесс, для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания), вы посодействовали нескольким соткам пациентов. У неких из их фактически не было шансов, так как у их диагностировали редчайшие формы заболевания (нарушения нормальной жизнедеятельности, работоспособности). Это можно считать проф победой?

— Непременно. Лишь с глиомами зрительного пути у меня лечились 390 человек, кроме этого, 10-ки пациентов с герминативно-клеточными опухолями мозга, злокачественными глиомами, иными доброкачественными глиомами, эмбриональными опухолями. Одному из моих пациентов диагноз (медицинское заключение об имеющемся заболевании) глиома зрительного пути с метастатическим распространением был выставлен в возрасте трёх месяцев. Это был сложный вариант. Опосля 4 линий химиотерапии опухоль (патологический процесс, представленный новообразованной тканью) продолжала прогрессировать, не считая того, малыш плохо переносил исцеление, начал болеть заразными болезнями. В ткани (Строение тканей живых организмов изучает наука гистология) его опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью) был найден химерный ген BRAF-KIAA1549, и мы назначили таргетную терапию (терапия — процесс, для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания). Сначала не верилось, что исцеление поможет, но уже на первой контрольной МРТ (Магнитно-резонансная томография — томографический метод исследования внутренних органов и тканей с использованием физического явления ядерного магнитного резонанса) мы узрели существенное уменьшение опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью), которое сохраняется на нынешний денек, в течение трёх лет приема продукта. При всем этом ребенок живет дома, не проводит время повсевременно в поликлиниках.

Благодаря доп предназначению продукта бевацизумаб к обычному темозоломиду при злокачественных глиомах удалось достигнуть стойкой долголетней ремиссии как минимум у 3-х пациентов, поверьте, для такового диагноза (краткое медицинское заключение об имеющемся заболевании (травме), отклонении в состоянии здоровья обследуемого или о причине смерти) — это победа. Эти пациенты живые до сего времени. Также, благодаря предназначению таргетных препаратов, удалось посодействовать нескольким детям с редкой опухолью (опухоль — патологический процесс, представленный тканью, в которой изменения генетического аппарата клеток приводят к нарушению регуляции их роста и дифференцировки), диффузной лептоменингеальной глионейрональной опухолью (опухоль — патологический процесс, представленный тканью, в которой изменения генетического аппарата клеток приводят к нарушению регуляции их роста и дифференцировки). Отдельной победой считаю достижение долговременной бессобытийной выживаемостью у девченки со злокачественной глиомой. Она в ремиссии уже больше 5 лет, прогуливается в школу, музыкальный и танцевальный классы, радуется жизни.

— Этот ваш опыт вы обрисовали в 2-ух статьях “Исцеление детской глиобластомы композицией олапариб и темозоломид” и “Диффузная лептоменингеальная глионейронная опухоль (патологический процесс, представленный новообразованной тканью) у деток: два клинических варианта удачной таргетной терапии (терапия — процесс, для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания)”? Данные работы вызвали суровый резонанс в проф обществе докторов!

— Да, дело в том,  что выживаемость деток со злокачественными глиобластомами изредка превосходит 18 месяцев, тем наиболее с широким поражением мозга. Опухолевый материал данной пациентки был выслан на молекулярно-генетическое исследование заграницу и по результатам исследования к обычному исцелению темозоломиду был добавлен таргетный продукт. Спустя 2 года со мной связался управляющий лаборатории, где было выполнено исследование и узнав, что девченка продолжает жить без прогрессии заболевания (нарушения нормальной жизнедеятельности, работоспособности), предложил мне опубликовать этот вариант. Уже опосля публикации статьи мне писали доктора из США (Соединённые Штаты Америки — государство в Северной Америке) с вопросцем о дозе таргетного продукта, доктора из Бразилии написали, что у их есть схожий пациент с таковыми же молекулярно-генетическими аномалиями, я посодействовала им подобрать дозу продукта, делая упор на собственный опыт, также писали из Стране восходящего солнца ученые, которые планировали проспективное клиническое исследование с продуктам той же фармакологической группы.

Диффузная лептоменингеальная глионейронная опухоль (патологический процесс, представленный новообразованной тканью) — это очень редчайшее болезнь, которое было выделено как  отдельная нозологическая единица в лишь в 2016 году. Были данные в виде размещенных статей, что главными молекулярными маркерами ДЛГО являются химерный ген BRAF-KIAA1549 и мутация в гене BRAF V600E. Но размещенных статей о лечении (процесс для облегчение, снятие или устранение симптомов и заболевания) не было. Как мы выпустили статью, мне написали несколько учёных из Канады, США (Соединённые Штаты Америки — государство в Северной Америке), Стране восходящего солнца с вопросцами и поздравлениями.

— Как ведущий врач- детский онколог НМИЦ имени Бурденко, вы решили делему учета первичных нездоровых, также в первый раз сделали базу данных по самой нередко встречающейся опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью) мозга у деток. Почему это было принципиально?

— С приходом в НМИЦ нейрохирургии имени Бурденко я сообразила, что существует неувязка с регистрацией пациентов с теми либо другими диагнозами. Сначала я сделала базу данных первичных пациентов с информацией о их за один год. Мысль не плохая, но таковая база решала лишь совершенно обыкновенные вопросцы, связанные быстрее с эпидемиологией, но не решала суровых научных вопросцев: проанализировать результаты исцеления по таковой базе было нереально. Потому, было принято решение создать базу по самой нередко встречающейся опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью) мозга у деток, пилоидной астроцитоме зрительного пути — исцеление и ведение пациентов с таковым диагнозом представляет самую большую делему в детской нейроонкологии. Была проведена научно-исследовательская работа,  касающаяся глиом зрительного пути, где я была ведущим исполнителем.

На основании анализа данных из данной для нас базы был размещен ряд статей “Глиомы зрительного пути на фоне нейрофиброматоза I типа у деток”, “Глиомы зрительного пути у деток: диэнцефальная кахексия”, “Глиомы зрительного пути у деток: прогностические причины, оценка ответа и роль двухкомпонентной химиотерапии”. В этих работах были найдены ответы на принципиальные вопросцы, касающиеся данной нозологии, а конкретно: наиболее низкая бессобытийная и общая выживаемость у деток с диэнцефальной кахексией. Также сделалось ясно, что результаты полихимиотерапии при глиомах зрительного пути не различаются при предназначении сходу опосля операции либо при обнаружении продолженного роста опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью).

— Данную тему вы продолжили учить в Государственном мед исследовательском центре детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачёва, который является одним из фаворитов молекулярной диагностики гематологических, онкологических и иммунологических болезней. Другими словами вы не только лишь практикующий доктор, да и ученый?

— Если ты хочешь решить в собственной практике определенные задачки, то без исследовательской деятельности не обойтись. В центре бурными темпами развивалась нейроонкология. Мне это было весьма любопытно. В 2020 году я устроилась на работу в центр в качестве научного сотрудника, работала в составе нейрогруппы в телемедицине. Кроме этого, я участвовала в разработке базы данных по глиомам низкой степени злокачественности, опухолям сосудистого сплетения, утвердила тему кандидатской диссертации “Опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью) сосудистого сплетения мозга у деток и подростков”.

— Да, по теме вашей работы было размещено 5 статей, в том числе и в интернациональных изданиях. Это болезнь все еще недостаточно исследовано?

— Для хоть какого онкологического заболевания (нарушения нормальной жизнедеятельности, работоспособности) важен поиск новейших способов исцеления, потому что опухолевые клеточки “привыкают” к уже имеющимся вариантам исцеления, делая терапию (терапия — процесс, для снятия или устранения симптомов и проявлений заболевания) сложной и снижая шансы на исцеление. В самом начале собственного научного пути я занималась лишь ретроспективными исследовательскими работами, чуток позднее и проспективными исследовательскими работами. Проведение клинических исследовательских работ помогает ответить на почти все вопросцы, на которые вы не сможете ответить, работая обычным доктором, потому что вы больше опираетесь на опыт, нежели на анализ. Но уже имея на руках результаты научных работ, вы сможете проводить наиболее действенное исцеление.

— Как исследователь, вы сделали ряд принципиальных с мед точки зрения открытий, к примеру, вы отыскали среднее число нужных сеансов химиотерапии — ранее о этом шли споры. Как ваши исследования и обнародованные данные воздействовали на свойство оказания помощи онкобольным детям?

— В собственной диссертационной работе я проанализировала результаты исцеления разных гистологических вариантов опухолей сосудистого сплетения у деток. Самые принципиальные выводы, которые были изготовлены, последующие:  конструктивная резекция опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью) достоверно улучшает прогноз у нездоровых с хориоидкарциномой независимо от наличия либо отсутствия мутаций в гене ТР53, но при всем этом прогноз даже в случае полного удаления опухоли (Опухоль (син. новообразование, неоплазия, неоплазма) — патологический процесс, представленный новообразованной тканью) у нездоровых с мутациями в гене ТР53 остаётся наименее подходящим по сопоставлению с таким у пациентов без мутаций.

Но самым принципиальным открытием, на мой взор, было то, что уже упомянули Вы в собственном вопросце: мы обосновали, что режим химиотерапии, состоящий не наименее чем из 6 циклов, является более хорошим и дозволяет существенно прирастить общую и бессобытийную выживаемость нездоровых. Химиотерапия этого режима показывает достоинства как у нездоровых с мутациями в гене ТР53, так и у пациентов без неё. К слову, к этому же выводу параллельно пришли и ученые, проводившие международное проспективное мультицентровое исследование. Они свои данные выпустили в 2022 году, мы — мало ранее, в 2021 году.

—  Да, общение коллег вашего профиля просто нужно на международном уровне. К слову, как мне понятно, вы часто участвуете в Международном симпозиуме по детской нейроонкологии и остальных интернациональных конференциях. Какие из их считаете самыми необходимыми и знаковыми?

— Правильно, я довольно много участвую в интернациональных конференциях. Принципиально делиться своими познаниями и опытом, сразу перенимая опыт у коллег и обогащаясь их познаниями. International Symposium on Pediatric Neuro-Oncology, на мой взор, самый престижный. Я участвовала в нём два раза: в 2018 и 2020 году. На данной для нас встрече собираются наилучшие спецы в области исследования, исцеления и реабилитации деток и подростков с опухолями центральной нервной системы. Больше всего коллег заинтриговали мои доклады “Длительный эффект химиотерапии первой полосы режима винкристин и карбоплатин на глиомы зрительного пути”,  также “Диффузная лептоменингеальная глионейронная опухоль (патологический процесс, представленный новообразованной тканью) (ДЛГО) у деток: разные клинические проявления и финалы”.

Также участвовала в нейрохирургической конференции 46th Annual Meeting of International Society for Pediatric Neurosurgery с докладом о результатах хирургического исцеления глиом зрительного пути “Роль хирургии при глиомах зрительного пути у деток. Опыт НМИЦ нейрохирургии имени акад. Н.Н. Бурденко”, который вызвал широкую дискуссию. Без обмена познаниями и наработками движение вперед нереально или происходит весьма медлительно, а в вопросцах спасения жизни людей время имеет большущее значение.

—  Какие цели вы на данный момент ставите впереди себя? Они больше научные либо практические?

— Доктор за свою карьеру может вылечить сотки пациентов, а клинический ученый — тыщи по всему миру благодаря распространению инфы о изготовленных им открытиях. Охото продолжать научную деятельность, развивать, углублять, расширять, улучшать свои познания, идти вперед и продолжать помогать людям. Нет ничего наиболее значимого, чем созидать ухмылки деток, которых для тебя удалось спасти!

Источник

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Похожие статьи

Кнопка «Наверх»